小细胞大作用 | 干细胞治疗多发性硬化

该项目纳入受试者20名多发性硬化患者，每隔3个月做一次干细胞移植治疗，共18人完成了该项目的两年随访。结果显示：在本项临床治疗试验安全性和有效性持续为期2年的过程中显示效果良好，10名患者表现出治疗效果，3名受试者持续性良好，5名患者的残疾逆转程度持续性不理想。在干细胞治疗后脑脊液生物标记具有治疗意义的改变，该团队推测对干细胞治疗多发性硬化的治疗可能因特异性的免疫调节和营养方面具备特殊的反应的机制。

目前，该方法已得到美国食品和药物管理局（FDA）正式批准。

多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。本病最常累及的部位为脑室周围白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，主要临床特点为中枢神经系统白质散在分布的多病灶与病程中呈现的缓解复发，症状和体征的空间多发性和病程的时间多发性。

2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，多发性硬化被收录其中。 

肢体无力最多见，大约50%的患者首发症状包括一个或多个肢体无力。运动障碍一般下肢比上肢明显，可为偏瘫、截瘫或四肢瘫，其中以不对称瘫痪最常见。其次是感觉异常主要表现为浅感觉障碍表现为肢体、躯干或面部针刺麻木感，异常的肢体发冷、蚁走感、瘙痒感以及尖锐、烧灼样疼痛及定位不明确的感觉异常。

除此之外多表现为眼部急性视神经炎或球后视神经炎，多为急性起病的单眼视力下降，有时双眼同时受累；部分患者有不同程度的共济运动障碍，约占30-40%。部分患者表现为抑郁、易怒和脾气暴躁等精神异常，甚至出现记忆力减退、认知障碍。

干细胞移植是目前新兴一类针对该病的疗法，干细胞移植治疗的原理是进行免疫重建，使中枢神经系统对免疫耐受，以达到治疗目的，多应用于其他治疗手段无效的情况下才应用。  

2011年，首都医科大学宣武医院在《脑与神经疾病杂志》上发表一项临床试验。该实验纳入82位进展型多发性硬化患者，随机分成自体造血干细胞治疗组和皮质醇激素治疗组。随访结果显示，自体造血干细胞治疗组其移植后神经功能残疾评分（EDSS）、发作总次数、平均发作次数、病灶总容积和生活质量评分均较移植前下降（p<0.05），而且5.2年疾病无进展生存率为78.9%；激素治疗组则各项指标与治疗前都增加，而5.2 年疾病无进展生存率为8.3%。

2012年，发表在Lancet Neurol. 杂志上的研究证实了自体间充质干细胞治疗继发性、进行性、多发性硬化症是安全的，治疗后患者视力得到改善，视神经面积增加。

2014年，JAMA杂志发表一项多发性硬化患者接受造血干细胞移植的临床试验。该试验共纳入25名多发性硬化患者，入组前的18个月内进行缓解治疗发生疾病复发，表现出神经功能缺失等症状。研究人员对患者进行高剂量的免疫抑制剂治疗，然后进行自体造血干细胞移植，重建患者的免疫系统。结果显示，24名患者接受全程治疗，其中超过3/4的患者在3年中未出现临床复发、新的疾病损伤或神经功能障碍等多发性硬化的活动表现，成功延长病人的缓解期。同时，患者的神经功能异常、生活质量和功能评分都得到显著改善。

2014年，Cell Transpl 杂志报道了一项脐带间充质干细胞移植治疗多发性硬化症的临床试验。共有23名患者参与了，其中13名患者接受脐带间充质干细胞移植和抗炎治疗，剩下的10名患者作为对照组只接受抗炎治疗。结果发现，接受脐带间充质干细胞移植的患者，疾病复发率显著低于对照组，功能性行为的改善也更为显著。

2017年4月，JAMA Neurology上的研究显示，干细胞移植或可延缓大约一半的多发性硬化症患者的疾病进展，不过挑选合适的患者是治疗成功的关键。

2018年，一项国际合作研究在美国芝加哥、英国设菲尔德、瑞典斯德哥尔摩和巴西圣保罗接受治疗的100多名多发性硬化症患者中，52人接受干细胞疗法，50人接受传统药物疗法。他们的病症都属于这种病中常见的反复复发缓解类型。一年后，接受干细胞疗法的患者中，1人复发；接受传统药物疗法的患者中，30人复发。平均随访3年获得的结果显示，前一组患者中对3人的治疗失败，失败率6%；后一组中对30人的治疗失败，失败率60%。

众多的临床试验表明，干细胞治疗能够缓解多发性硬化症患者的痛苦，并给他们带来了新的生活。相信随着技术的发展，干细胞在临床上治疗多发性硬化症逐步推向临床应用，惠及广大患者。